Terapia genowa to jedno z najnowocześniejszych osiągnięć współczesnej medycyny, otwierające nowe możliwości leczenia rzadkich chorób genetycznych u pacjentów, którzy dotychczas byli pozbawieni skutecznych terapii. Przełomowe badania i innowacyjne metody, takie jak jednorazowe podanie zdrowych kopii genów, pozwalają nie tylko zatrzymać postęp choroby, ale często przywracają utracone funkcje organizmu, jak w przypadku SMA czy wrodzonej ślepoty. Artykuł szczegółowo opisuje mechanizmy działania terapii genowej, obecny stan badań klinicznych oraz konkretne przykłady zastosowania tej technologii w praktyce medycznej. Jeśli interesuje Cię, jak przyszłość medycyny zmienia się na naszych oczach i w jaki sposób geny mogą stać się kluczem do leczenia nieuleczalnych dotąd chorób — koniecznie przeczytaj cały tekst.